作為全球醫(yī)藥審批的風(fēng)向標(biāo)，美國 FDA 的審批政策可以說影響了全球其他地區(qū)的醫(yī)藥管理機(jī)構(gòu)的政策取向。*近美國 FDA 就細(xì)胞療法和再生醫(yī)學(xué)相關(guān)領(lǐng)域再出新招。FDA 計(jì)劃在“21 世紀(jì)治愈法案”的基礎(chǔ)上設(shè)立一個(gè)名為“再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）”認(rèn)證的新政策并對(duì)符合該認(rèn)證的療法給予一系列加速審批的優(yōu)惠政策。目前 FDA 已經(jīng)發(fā)布了兩項(xiàng)草案和兩項(xiàng)指導(dǎo)文件，這些文件將構(gòu)建起 RMAT 政策的基礎(chǔ)框架。

FDA 方面表示，任何在早期臨床研究中獲得了積極研究數(shù)據(jù)的再生醫(yī)學(xué)療法都符合 RMAT 的注冊(cè)條件。FDA 在文件中還提到了*近兩項(xiàng)研究作為舉例。其中一項(xiàng)正在進(jìn)行單臂、開標(biāo)臨床研究的用于治療皮膚燒傷的細(xì)胞療法；另一項(xiàng)是用于治療心衰的再生醫(yī)學(xué)療法，該療法目前處于臨床 II 期研究。

FDA 官員表示，未來獲得 RMAT 認(rèn)證的療法將享受到 FDA 快速審批和突破性療法認(rèn)證的所有利好政策。FDA 目前正在就草案展開為期 90 天的意見征詢。FDA 長官 Scott Gottlieb 表示，這一政策除了保證一些效果良好的再生醫(yī)學(xué)療法盡快上市惠及患者外，還試圖將一些非法提供細(xì)胞療法的醫(yī)療機(jī)構(gòu)排除在外。Gottlieb 在一次講話中表示，新政將促使 FDA 在考察創(chuàng)新療法過程中綜合考慮新療法的風(fēng)險(xiǎn)性和科學(xué)性。

此外，*終指導(dǎo)文件還規(guī)定了細(xì)胞 / 組織產(chǎn)品免于監(jiān)管需符合的條件，并對(duì)“同源使用”和“*小操作”等給出具體解釋。

所謂的“21 世紀(jì)治愈法案”（21st Century Cures Act）是美國政府于 2016 年 12 月頒布的一項(xiàng)法律，加快藥物審批速度。法律還同時(shí)授權(quán)美國政府撥款 63 億美元進(jìn)入醫(yī)療健康領(lǐng)域，其中大部分經(jīng)費(fèi)劃撥給 NIH。這一法案獲得了美國國內(nèi)大型醫(yī)藥公司的積極響應(yīng)，而以消費(fèi)者組織為代表的一些團(tuán)體則表示出了強(qiáng)烈反對(duì)。贊同聲音認(rèn)為這一法案將促使新療法和新醫(yī)療器械盡快進(jìn)入市場，幫助急需治療的患者；反對(duì)派則指責(zé)這一法案將會(huì)使一些療法或器械在臨床研究結(jié)果并不充足的前提下進(jìn)入市場，為患者帶來*隱患和金錢浪費(fèi)。